Американским и британским врачам удалось вылечить редкое и смертельное заболевание иммунной системы у детей

Генная терапия, разработанная совместно американскими и британскими учёными, успешно вылечила десятки детей с редким и смертельно опасным заболеванием иммунной системы, пишет Euronews.

В исследовании приняли участие 62 ребёнка с тяжёлым комбинированным иммунодефицитом (ADA-SCID) и дефицитом аденозиндезаминазы. ADA-SCID — это заболевание, вызванное генетическими мутациями, которые приводят к нарушению работы иммунной системы, в результате чего ребёнок становится чрезвычайно уязвимым к инфекциям.

Отмечается, что существующие методы лечения ADA-SCID дорогостоящи и рискованны, но без лечения он часто приводит к летальному исходу в течение первых двух лет жизни. Новый метод лечения включает забор стволовых клеток крови ребёнка (стволовые клетки формируют иммунные клетки) и введение в стволовую клетку специально разработанного вируса, несущего здоровую копию гена ADA. Затем, после того как стволовые клетки «восстанавливаются», их возвращают в организм ребёнка.

Исследователи отметили, что после вмешательства иммунная система ребёнка начинает нормально функционировать через 6–12 месяцев.

С 2012 по 2019 год 59 пациентов успешно прошли лечение с помощью этой генной терапии. С момента лечения их иммунные функции оставались стабильными, серьёзных осложнений не наблюдалось.

Отмечается, что пятеро детей, прошедших лечение, всё ещё здоровы более десяти лет спустя.

По словам исследователей, это исследование является крупнейшим в области этого вида генной терапии.