Ամերիկացի և բրիտանացի բժիշկները կարողացել են երեխաների իմունային համակարգի հազվագյուտ և մահացու հիվանդություն բուժել
Ամերիկացի և բրիտանացի գիտնականների համատեղ մշակած գենային թերապիան հաջողությամբ բուժել է իմունային համակարգի հազվագյուտ և մահացու խանգարում ունեցող տասնյակ երեխաների․ գրում է Euronews-ը:
Ուսումնասիրությանը մասնակցել է ադենոզին դեամինազի անբավարարությամբ ծանր համակցված իմունային անբավարարություն (ADA-SCID) ունեցող 62 երեխա։ ADA-SCID-ը գենետիկ մուտացիաների հետևանքով առաջացած խանգարում է, որը հանգեցնում է իմունային համակարգի չգործելուն, և որի հետևանքով երեխան դառնում է վարակների նկատմամբ չափազանց խոցելի։
Նշվում է, որ ADA-SCID-ի գոյություն ունեցող թերապիաները թանկ են և ռիսկային, սակայն առանց բուժման այն հաճախ մահացու է կյանքի առաջին երկու տարիների ընթացքում։
Նոր բուժումը ներառում է երեխայի արյան ցողունային բջիջների հավաքագրում (ցողունային բջիջներն ստեղծում են իմունային բջիջներ), և ADA գենի առողջ պատճենը կրող հատուկ ստեղծված վիրուսի տեղադրում ցողունային բջջի մեջ։ Այնուհետև, ցողունային բջիջներն «առողջացնելուց» հետո, դրանք հետ են տեղադրվում երեխայի օրգանիզմում։
Հետազոտողները նշել են, որ միջամտությունից հետո վեցից տասներկու ամիս է պահանջվում, որ երեխայի իմունային համակարգն սկսի նորմալ գործել։
2012-2019 թվականներին այս գենային թերապիայի միջոցով 59 բուժառու է հաջողությամբ բուժվել։ Բուժումից ի վեր՝ նրանց իմունային ֆունկցիաները մնացել են կայուն, և լուրջ բարդություններ չեն առաջացել։
Նշվում է, որ բուժում ստացած երեխաներից հինգը մեկ տասնամյակից ավելի ժամանակ անց դեռևս առողջ են։
Հետազոտողների խոսքով՝ ուսումնասիրությունն այս տեսակի գենային թերապիայի ամենամեծ հետազոտությունն է:
